Placebo-kontrollierte Studien werden in der Forschung eingesetzt, um die Wirksamkeit eines neuen Medikaments zu überprüfen. Die Studienteilnehmer werden hier in Gruppen geteilt, von denen nur ein Teil mit dem eigentlich zu prüfenden Medikament behandelt wird. Der andere Teil wird mit einem Präparat behandelt, das keinen Wirkstoff enthält (=Kontrollgruppe). In der Regel wissen weder die behandelnden Ärzte noch die Patienten, ob sie das Placebo oder den „richtigen“ Wirkstoff einnehmen. Man spricht in diesem Fall von „doppelblinder“ Studie. Die Teilnehmer werden den Gruppen meist zufällig (=randomisiert) zugeordnet. Die korrekte Bezeichnung einer solchen Studie heißt entsprechend (Placebo-)kontrollierte randomisierte Doppelblindstudie